[研究背景及简介]

VGB-R04基因治疗血友病B导入试验——一项观察性调查分析研究。这是一项前瞻性、开放性、多中心、观察性导入研究。用于评估中重度至重度HB患者（FIX:C活性≤2%）接受目前治疗方案的有效性和安全性。计划至少入组20例受试者。

[参与此次研究的基本条件]

1. ≥18岁，≤65岁，男性 2. 临床确诊为血友病B，且经临床实验室检查显示凝血因子FIX活性水平≤2 IU/dL (≤2 %) ；如果由于FIX 蛋白产品的洗脱不足而导致筛查结果 >2%，那么需要洗脱后复测，确认内源性FIX活性≤2%； 3. 任何重组和/或血浆来源的FIX 蛋白产品的给药暴露日（EDs）≥50天； 4. 正在接受FIX替代疗法预防出血或正在接受按需治疗的患者，且既往2个月内不需要调整治疗方案以减少出血事件； 5. 实验室检测显示未发现可测量的FIX抑制物（≥0.6 BU/ml）；且本人既往无抑制物病史； 6.自愿参与本研究并签署知情同意书。

[咨询医生及联系电话]

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